Ученые Тель-Авивского университета разработали инновационный метод генной терапии для лечения наследственной потери слуха и равновесия, вызванной нарушениями во внутреннем ухе.
Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.
Ученые использовали усовершенствованные вирусные векторы для доставки корректной версии гена CLIC5, мутации в котором приводят к прогрессирующей дегенерации волосковых клеток внутреннего уха. Эти клетки критически важны для функционирования как слуховой, так и вестибулярной систем.
Волосковые клетки находятся в улитке (где отвечают за слух), и в вестибулярном аппарате внутреннего уха (где они играют важнейшую роль в равновесии). При наследственной мутации CLIC5 у человека развиваются нарушения слуха и равновесия, и ученые показали, как эту деградацию остановить.
Ученые разработали особые вирусные векторы, которые обеспечивают более быструю и эффективную доставку генетического материала в целевые клетки по сравнению с традиционными методами. Новый подход требует меньшей дозы для достижения терапевтического эффекта. В экспериментах на животных моделях терапия предотвратила дегенерацию волосковых клеток и сохранила нормальные функции слуха и равновесия.
«Это лечение открывает перспективы для терапии широкого спектра мутаций, вызывающих потерю слуха», – отмечают исследователи. Ученые считают, что их открытие проложит путь к разработке генной терапии для наследственных нарушений слуха и равновесия.
Иллюстрация: Gov.il
https://www.newsru.co.il/science_hitech/19nov2025/therapy_hearing.html
